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वेडेरे बायो: पारंपरिक जीन थेरेपी से परे पायनियरिंग विजन रिस्टोरेशन

वेडेरे बायो II एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो जीन थेरेपी के क्षेत्र में क्रांति ला रही है। विरासत में मिली रेटिनल बीमारियों (आईआरडी) के लिए अभिनव उपचार विकसित करके, कंपनी का मिशन दृष्टि हानि को बहाल करना है, न कि केवल इसे धीमा करना है। वेडेरे बायो II का दृष्टिकोण पारंपरिक जीन थेरेपी से परे है और इसका उद्देश्य आईआरडी के मूल कारण को दूर करना है।

वंशानुगत रेटिनल रोग दुर्लभ आनुवंशिक विकारों का एक समूह है जो रेटिना को प्रभावित करता है, आंख के पीछे प्रकाश-संवेदनशील ऊतक। इन स्थितियों से प्रगतिशील दृष्टि हानि और अंधापन हो सकता है, जो अक्सर बचपन या किशोरावस्था में शुरू होता है। अधिकांश आईआरडी के लिए वर्तमान में कोई प्रभावी उपचार नहीं है, जिससे उन्हें एक महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता होती है।

वेडेरे बायो II की स्थापना 2019 में नेत्र विज्ञान और जीन थेरेपी में अग्रणी विशेषज्ञों की एक टीम द्वारा की गई थी। कंपनी का दृष्टिकोण IRDs के आनुवंशिकी और जीव विज्ञान में दशकों के शोध पर आधारित है। वेडेरे बायो II के वैज्ञानिकों ने उपन्यास लक्ष्यों की पहचान की है और स्वामित्व वाली तकनीकों को विकसित किया है जो रेटिना में विशिष्ट कोशिकाओं को उपचारात्मक जीन के सटीक वितरण को सक्षम बनाता है।

वेडेरे बायो II का एक प्रमुख नवाचार जीन वितरण के लिए वैक्टर के रूप में एडिनो-जुड़े वायरस (एएवी) का उपयोग है। एएवी छोटे वायरस होते हैं जो बिना बीमारी पैदा किए मानव कोशिकाओं को संक्रमित कर सकते हैं। IRDs जैसे आनुवंशिक विकारों के इलाज के लिए चिकित्सीय जीन देने के लिए संभावित वाहनों के रूप में उनका बड़े पैमाने पर अध्ययन किया गया है।

हालांकि, जब आईआरडी जैसे जटिल रोगों के इलाज की बात आती है तो पारंपरिक एएवी-आधारित जीन उपचारों की सीमाएं होती हैं। एक चुनौती रेटिना के भीतर सभी संबंधित सेल प्रकारों में ट्रांसजेन अभिव्यक्ति के पर्याप्त स्तर को प्राप्त करना है। एक और चुनौती प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया से बचना है जो प्रभावकारिता को सीमित कर सकती है या प्रतिकूल प्रभाव पैदा कर सकती है।

वेडेरे बायो II ने अगली पीढ़ी के एएवी वैक्टर को उन्नत विशिष्टता और शक्ति के साथ विकसित करके इन चुनौतियों पर काबू पाया है। ये वैक्टर ऑफ-टारगेट प्रभाव और प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को कम करते हुए रेटिना के भीतर विशिष्ट सेल प्रकारों के लिए चिकित्सीय जीन के लक्षित वितरण की अनुमति देते हैं।

वेडेरे बायो II का एक अन्य प्रमुख नवाचार दृष्टि को बहाल करने पर ध्यान केंद्रित करना है, न कि केवल इसके नुकसान को धीमा करना। आईआरडी के लिए पारंपरिक जीन थेरेपी का उद्देश्य रेटिना में दोषपूर्ण जीन को बदलकर या पूरक करके दृष्टि हानि की प्रगति को धीमा करना है। हालांकि यह दृष्टिकोण कुछ मामलों में प्रभावी हो सकता है, यह रेटिना की कोशिकाओं को होने वाली अंतर्निहित क्षति को संबोधित नहीं करता है।

वेडेरे बायो II का दृष्टिकोण जीन प्रतिस्थापन से परे है और इसका उद्देश्य क्षतिग्रस्त रेटिना कोशिकाओं के कार्य को बहाल करना है। कंपनी के वैज्ञानिकों ने नई जीन थैरेपी विकसित की है जो रेटिनल कोशिकाओं के भीतर निष्क्रिय मार्गों को सक्रिय कर सकती है और उनके अस्तित्व और पुनर्जनन को बढ़ावा दे सकती है।

वेडेरे बायो II में विभिन्न आईआरडी के लिए होनहार जीन थेरेपी उम्मीदवारों की एक पाइपलाइन है, जिसमें लेबर जन्मजात एमोरोसिस (एलसीए), अशर सिंड्रोम और स्टारगार्ड रोग शामिल हैं। कंपनी ने पहले ही प्रीक्लिनिकल स्टडीज में प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट का प्रदर्शन किया है और अब अपने लीड कैंडिडेट्स को क्लिनिकल ट्रायल की ओर आगे बढ़ा रही है।

अपने अभिनव विज्ञान के अलावा, वेडेरे बायो II के पास नेत्र विज्ञान, आनुवंशिकी और दवा विकास में गहरी विशेषज्ञता वाली एक मजबूत टीम है। कंपनी के नेतृत्व में बायोजेन और नोवार्टिस जैसी शीर्ष बायोटेक कंपनियों के अनुभवी अधिकारी शामिल हैं।

वेडेरे बायो II को ARCH वेंचर पार्टनर्स और F-प्राइम कैपिटल जैसी प्रमुख वेंचर कैपिटल फर्मों के समर्थन के साथ अच्छी तरह से वित्त पोषित किया गया है। कंपनी ने 2019 में सीरीज़ ए फाइनेंसिंग राउंड में 77 मिलियन डॉलर जुटाए, जो प्रीक्लिनिकल-स्टेज बायोटेक कंपनी के लिए अब तक का सबसे बड़ा है।

कुल मिलाकर, वेडेरे बायो II विरासत में मिली रेटिनल बीमारियों के लिए जीन थेरेपी के क्षेत्र में महत्वपूर्ण प्रभाव डालने के लिए तैयार है। इसके अभिनव दृष्टिकोण में दुनिया भर के उन लाखों लोगों के लिए दृष्टि बहाल करने की बड़ी संभावना है जो इन विनाशकारी परिस्थितियों से पीड़ित हैं।